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从70万降到3.3万 资本低头只有这一个原因

“希望企业拿出更有诚意的报价,每一个小群体都不该被放弃。”11月11日,国家医保目录药品谈判现场,国家医保局谈判代表张劲妮强调。几轮杀价后,谈判桌对面的企业谈判代表表示,“真的很艰难,我觉得我刚刚眼泪都快掉下来了。”这段“温情砍价”视频刷爆社交媒体。

12月3日,国家医保局正式发布《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2021年)的通知》,74种新增药品进入医保目录。调整后的医保药品报销目录将于2022年1月1日起实施。值得注意的是,有7种罕见病用药被纳入医保目录,包括全球首个脊髓性肌萎缩(SMA)治疗药物诺西那生钠注射液。这是自2016以来,高值罕见病药物首次被纳入医保目录。

2020年,诺西那生钠注射液曾因“70万一针”引发争议。此后,其价格降至每针55万元。这次,在经过一个半小时谈判、企业代表八次离席商谈后,诺西那生纳注射液从首轮报价5.36万元/瓶,降至3.3万元/瓶,在降价2万多元后成交。

这意味着SMA患者家庭的治疗费用将大幅降低。3岁的SMA患儿京京的妈妈向《中国新闻周刊》估算,诺西那生钠注射液纳入医保后,以目前3.3万元/瓶的价格计算,每年治疗费用可从六七十万元降至十多万元,加上康复费用,每年为患儿的治疗预估花费20多万元。

从“医无所药”到“病有所治”

脊髓性肌萎缩(SMA)是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病,因位于染色体5q13区域的运动神经元存活(SMN)1基因缺失或突变,导致SMN蛋白缺乏而致病,以脊髓前角α运动神经元退化变性导致的肌无力和肌萎缩为主要临床特征。所有年龄段的人都可能受到这种疾病的影响,而该病是儿童最常见的神经肌肉病,也是导致婴儿死亡最常见的遗传病之一。

在不接受治疗的情况下,80%的SMA-I型儿童患者平均活不到2岁。根据起病年龄和能达到的最大运动功能,SMA临床分为0型(常于出生1个月内死亡)以及I~Ⅳ型,其中除IV型外,I~Ⅲ型均起病于儿童期,表现为进行性肌萎缩与肌无力,并常伴有多系统器官损害。

不同亚型的SMA患者所能达到的最大运动功能不同,如I型患者不能独坐;Ⅱ型患者能独坐,但无法独立行走;Ⅲ患者可以独立行走;IV型患者能实现跑、跳等运动能力。

中国目前约有SMA患者3万多名,根据2020年发布的《脊髓性肌萎缩症遗传学诊断专家共识》,SMA发病率约为1/10000,人群携带率约为1/50,这意味着大约每10000个活产婴儿中就有一个被诊断为SMA。

“分母为10000的发病率,已经是目前罕见病中发病人数较大的种类了。”浙江大学医学院附属儿童医院神经内科主任医师、脊髓性肌萎缩症多科学诊疗团队(SMA-MDT)组长、浙江省SMA诊疗专家组组长毛姗姗指出。而《脊髓肌肉萎缩症分子诊断与携带者筛查研究进展》一文提到,多数患儿父母双方都是无症状SMA基因携带者 ,每次生育时都有25%的风险生育SMA患儿。

但这类携带率、发病率相对较高的罕见病,知晓程度低、确诊难。多位SMA患儿家长告诉《中国新闻周刊》,在孩子确诊SMA前根本不知道这一罕见病,也没有家族遗传史。

京京患的是Ⅱ型SMA,从症状出现到最后确诊,历经一年多时间。京京妈妈表示,京京在两岁时出现内八字、走路累等症状,医生检查后诊断为“扁平足”,会随着孩子发育有所好转。但京京妈妈发现他走路越来越不正常,“别人小孩都能蹲下起来、会双脚离地蹦,他完全不会,还有他走路是‘鸭子步’,腰甩得特别厉害,后来他的力气就越来越弱。”此后,京京辗转数家医院的骨科,所有检查结果都正常,在医生建议下,京京转至神经内科,最终才通过基因检测,在湖北省妇幼保健医院确诊为SMA。

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