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从70万降到3.3万资本低头只有这一个原因

2021-12-07 09:07:52

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因为无法负担高昂的药费，京京和小满的妈妈只能给孩子进行康复训练。诺西那生钠纳入医保后，京京妈妈表示，对于每年总共20多万元的治疗费，“我们省吃俭用一点，应该是没问题的。”她告诉孩子，“等我们打上了针，就能和小朋友们一起玩儿了。”

目前的罕见病大多都面临SMA防治的三大痛点，即“确诊难，确诊了没有药，有药也用不起。”但为何诺西那生钠注射液会成为首个被纳入医保目录的高值罕见病药物？

王剑解释说，一款药物能否能进入医保需要综合考量，找到平衡点。从企业角度来看，药物需要有一定的市场规模，且需要收回前期研发成本，才能有充足的降价空间；从国家角度来看，“它是以价格乘以患者数量来计算的。不能说用的人多或少、药物便宜或贵，就能纳入医保。”据官方信息，截至2021年2月，已上市的罕见病药物中，2/3已经被纳入国家医保目录。

诺西那生钠自降身价、谋求进入医保的一个重要因素，就是竞品的出现。诺西那生钠在SMA治疗上一统江湖的局面，在2020年8月被打破。当时，罗氏旗下的神经创新药物利司扑兰口服溶液用散（Evrysdi/艾满欣）在美国获批，并于2021年6月在中国正式获批上市，国内零售价为6.38万元/针（瓶），远低于当时诺西那生钠的价格。其实，早在2019年5月，诺华制药旗下子公司AveXis的基因替代疗法AVXS-101也在国际获批上市，但该药只能用于I型脊髓性肌萎缩治疗，目前还未在国内上市。

值得注意的是，随着分子检测技术的发展，遗传性疾病的预防窗口可进一步提前，这也可以减轻医保负担。毛姗姗指出，可以通过“三级预防”，降低SMA发病率。但SMA筛查在国内还未进入常规婚前检查（非强制性）、产前检查及新生儿筛查等常规筛查中。

王剑认为，目前，国内医生和患者对SMA的筛查意识还不强。其次，SMA作为一类罕见病，患者数量相对较少，大部分医院不会专门开展SMA筛查工作。以荧光定量PCR检测为例，患者需支付600～1200元检测费，在非强制婚检的情况下，经济上的考量会降低一些人做基因筛查的意愿。

在一些国家，SMA的基因携带者和新生儿筛查已常规开展。美国妇产科学会早在2017年就要求所有备孕或已孕女性进行SMA筛查。同济大学附属第一妇婴保健院上海市产前诊断中心曲晓星等专家呼吁，“在我国开展人群SMA携带者筛查有着迫切的需求！”

（责编：杜鹏飞）