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世界首例舞蹈症猪 标志中国大动物模型研究走在了世界前列

体细胞核移植(动图)

  科学家利用基因编辑(CRISPR/Cas9)技术,精准地将人突变的亨廷顿基因,即人外显子1中包含150 CAG重复序列精确地插入猪的HTT内源性基因中,利用成纤维细胞筛选出阳性克隆细胞,并通过体细胞核移植技术,成功培育出亨廷顿舞蹈病的基因敲入猪模型,在国际上首次建立了与神经退行性病人突变基因相似的大动物模型。

  研究发现,该模型不仅能模拟亨廷顿舞蹈症病人在大脑中特异神经元选择性死亡的典型病理特征,而且表现出类似亨廷顿舞蹈病“舞蹈样”的异常行为。更重要的是,这些病理特征及异常行为都可以稳定地遗传给后代。