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世界首例舞蹈症猪 标志中国大动物模型研究走在了世界前列

　　而早在2008年，李晓江和同为人类遗传学教授的夫人李世华（Shi Hua Li）在美国Emory大学合作者的支持下，通过将外源性的突变基因引入到猕猴的体内，成功地建立了世界首例转基因亨廷顿病猴模型。在该模型中，可以明显地观察到相应的病理特征和行为变化。但是，表达外源性致病基因片段的毒性过强，实验中的转基因猴子基本在出生后较短时间内死亡，同时无法传代。因此，没有办法达到筛选治疗疾病的药物的目的。

　　最终，他们找到了现在的实验对象——猪。研究团队通力合作，经过4年的努力，利用基因编辑（CRISPR/Cas9）技术，精准地将人突变的亨廷顿基因插入猪的HTT内源性基因中，并通过体细胞核移植技术，成功培育出亨廷顿舞蹈病的基因敲入猪模型。

世界领先！中国科学家造福人类

　　文章共同第一作者为暨南大学粤港澳中枢神经再生研究院闫森副研究员和涂著池博士、中国科学院广州生物医药与健康研究院刘朝明。中山大学、吉林大学、云南农业大学的科学家们也参与了该工作。

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