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世界首例舞蹈症猪 标志中国大动物模型研究走在了世界前列

我们想治的病,会让人“手舞足蹈”

  亨廷顿舞蹈症、阿尔茨海默病、帕金森病、肌萎缩侧索硬化症等均是因为蛋白质的错误折叠而导致神经细胞死亡, 是当今社会严重威胁人类健康的神经退行性疾病。这些疾病伴随年龄渐长而产生、可遗传、呈渐进性发展,由于缺乏合适的动物模型进行药物筛选,目前尚无有效的治疗方法。

  “舞蹈症”听起来多少有些浪漫,症状却可怕极了。得病的人会情绪异常,手指、腿部、脸部或身体出现不自主动作,以及智力衰减……患者会逐渐丧失行动、思考、说话和吞咽等功能。最可怕的是,亨廷顿舞蹈症不可治愈,可遗传。

  亨廷顿舞蹈病是由单基因(HTT)突变导致的神经退性疾病,这是一个理想的疾病模式,可用于研究蛋白质错误折叠如何引起选择性的神经退性病变,是以后研究多基因突变病症的基础。